宋泽亮
- 作品数：7 被引量：19H指数：2
- 供职机构：首都儿科研究所附属儿童医院更多>>
- 相关领域：医药卫生更多>>
- ATG联合PTCy的Haplo-HSCT方案治疗儿童骨髓增生异常综合征被引量：2
- 2022年
- 目的:探讨ATG联合后置环磷酰胺(PTCy)诱导免疫耐受的单倍体型造血干细胞移植(haplo-HSCT)方案治疗儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及安全性。方法:回顾并分析2016年7月至2020年11月在本中心接受ATG联合PTCy诱导免疫耐受的Haplo-HSCT方案治疗的8例儿童MDS患者的临床资料。结果:8例儿童MDS患者中,男1例,女7例,中位年龄6.4岁(10个月-15岁),病史中位数2.7年(3个月-8年),7例诊断为难治性血细胞减少症,1例诊断为难治性贫血伴原始细胞增多。供者为患者父亲、母亲或哥哥,HLA配型(6-9)/12位点相合,供者经筛查均为健康供者,未携带受者致病基因,中位年龄36.4(25-49)岁,回输单个核细胞中位数19.8(13.2-47.3)×10^(8)/kg, CD34^(+)细胞中位数11.8(5.0-18.3)×10^(6)/kg。移植后3至4 d予环磷酰胺(Cy/CTX)50 mg/(kg·d)静脉滴注,移植后5 d起予小剂量他克莫司(FK506)静脉滴注、吗替麦考酚酯(MMF)口服预防移植物抗宿主病。粒细胞和血小板植入时间分别为12.6(11-15)和13.3(11-18)d,所有患者在植入时均获得完全的供体细胞嵌合。中位随访时间为1032(747-1536)d,总体生存率及无病生存率均为100%。结论:ATG联合PTCy诱导免疫耐受的Haplo-HSCT方案是治疗儿童MDS安全有效的方法。
- 宋泽亮刘嵘胡涛李君惠张朝霞张蕾钟笛箫岳梅师晓东
- WHIM综合征的研究进展被引量：2
- 2016年
- WHIM综合征是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病,表现为疣、低丙种球蛋白血症、细菌感染以及无效生成性慢性粒细胞缺乏的四联症。目前研究已证实该病与趋化因子受体4型(chemokine receptor 4,CXCR4)的突变有关。近年来随着分子生物学检查的开展,通过CXCR4基因的测序发现相关突变为疾病诊断带来了新的方法,普乐沙福的应用及正在探索中的基因治疗为疾病的治疗带来了新的希望。
- 宋泽亮师晓东
- 关键词：粒细胞缺乏
- 幼年型粒单核细胞白血病27例遗传学特征及生存分析被引量：1
- 2023年
- 目的探讨幼年型粒单核细胞白血病(JMML)遗传学及分子学特征以及影响该病预后的因素。方法回顾性分析2012年12月至2021年12月收治于首都儿科研究所附属儿童医院血液科的27例JMML患儿的临床特点、细胞遗传学、分子生物学结果及生存情况, 并随访患儿结局。生存分析采用Kaplan-Meier法。对接受造血干细胞移植患儿总生存率(OS)进行多种变量的单因素分析。生存曲线单因素分析比较采用Log-Rank检验。结果 27例JMML患儿中男11例、女16例, 发病年龄为28(11, 52)月龄。正常核型20例、单体7核型4例、三体8核型1例、伴11q23重排者1例、复杂核型1例。共检测出体细胞突变39个, 涉及RAS信号通路者占比高, 为64%(25/39), 发生频次最高者为PTPN11基因突变, 占44%(11/25)。接受造血干细胞移植者17例(63%), 未移植者8例(30%), 失访2例(7%)。移植患儿移植后随访时间47(11, 57)个月。高危移植组(17例)与高危非移植组(6例)1年OS分别为(88±8)%及(50±20)%, 差异有统计学意义(χ^(2)=5.01, P=0.025), 高危移植组5年OS为(75±11)%。移植后复发或进展为急性髓系白血病者生存时间明显短于未复发者(χ^(2)=6.80, P=0.009)。伴与不伴PTPN11基因突变者3年OS分别为(81±12)%及(67±19)%, 差异无统计学意义(χ^(2)=0.85, P=0.356)。结论 JMML涉及的最主要发病机制为RAS通路相关基因突变, 其中最常见的驱动基因为PTPN11。高危患儿进行异基因造血干细胞移植可显著提高生存率, 移植后复发或进展与不良预后相关。
- 李娟娟胡涛李君惠张朝霞冯顺乔师晓东张蕾曹静宋泽亮胡梦泽钟笛箫岳梅范玮唐瑞红邹秉含刘嵘
- 关键词：白血病粒-单核细胞幼年型造血干细胞移植
- 儿童造血干细胞移植后环孢素A血药浓度监测被引量：7
- 2015年
- 目的:儿童造血干细胞移植术后环孢素A血药峰浓度与急性移植物抗宿主病不良反应之间的相关性。方法:采用化学发光法定期检测患者环孢素A的谷浓度和峰浓度,同时监测患者急性移植物抗宿主病发生情况及用药期间的肝、肾功能,根据检测结果比较环孢素A谷浓度和峰浓度与急性移植物抗宿主病及不良反应之间的相关性。结果:患者环孢素A谷浓度达360μg·L-1、峰浓度>1500μg·L-1时,患者出现了丙氨酸氨基转移酶(ALT)和天门冬氨酸氨基转移酶(AST)的升高,随着环孢素A谷浓度及峰浓度逐渐降低,ALT和AST逐渐下降,该患者未发生急性移植物抗宿主病。结论:环孢素A血药谷浓度和峰浓度与急性抑制物抗宿主病及不良反应间均有一定相关性,二者哪个相关性更好还需要加大样本量进一步的研究。
- 王翔岩钟旭丽宋泽亮宋远师晓东
- 关键词：儿童急性移植物抗宿主病环孢素A血药浓度谷浓度峰浓度
- 自体造血干细胞移植治疗高危神经母细胞瘤临床分析被引量：3
- 2020年
- 目的总结应用大剂量化疗联合自体造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)的高危神经母细胞瘤患儿的临床特点及预后。方法选取2012年9月至2020年5月首都儿科研究所附属儿童医院血液肿瘤科收治的经病理诊断为神经母细胞瘤、临床危险度为高危且进行了大剂量化疗联合自体HSCT的13例患儿,总结分析其临床特征、移植过程及随访结果。结果13例患儿中卡铂/依托泊苷/马法兰(carboplatin/etoposide/melphalan,CEM)方案预处理8例,白消安/马法兰(busulfan/melphalan,Bu/Mel)方案5例。13例患儿造血功能均获得满意重建,所有患儿预处理期间均未发生Ⅲ级以上器官毒性,发生Ⅰ~Ⅱ级黏膜毒性4例(30.8%),I级消化道毒性3例(23.1%),移植期间肠道感染1例(7.7%),巨细胞病毒(cytomegalovirus,CMV)血症2例(15.4%),念珠菌血症1例(7.7%)。移植后持续完全缓解8例,疾病稳定带瘤生存2例,体格及智力发育同正常同龄儿,心肝肾肺功能均正常;复发3例,均为移植前部分缓解患儿,分别于移植后半年、1年及2年复发,复发后均死于疾病进展。结论高危神经母细胞瘤患儿以CEM或Bu/Mel为预处理方案进行自体HSCT安全有效,未见远期并发症发生,Bu/Mel方案较CEM方案的不良反应发生率低。移植前缓解状态影响预后。
- 张朝霞钟笛箫李君惠胡涛李娟娟宋泽亮师晓东刘嵘
- 关键词：神经母细胞瘤自体造血干细胞移植高危
- 儿童急性T淋巴细胞白血病的临床特征及预后分析被引量：2
- 2023年
- 目的分析儿童急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床特征、预后因素及生存情况。方法回顾性分析2008年4月—2020年8月于首都儿科研究所附属儿童医院血液内科确诊的84例T-ALL临床和实验室资料。并将非早前T淋巴细胞(non-ETP)-ALL组与早前T淋巴细胞(ETP)-ALL组进行比较。结果non-ETP组共70例(83.3%),ETP组共14例(16.7%)。与non-ETP组相比,ETP组女性比例高、LDH明显增高者比例低、高危者比例高、诱导失败者比例高(P<0.05)。non-ETP组完全缓解(CR)率为87.1%,ETP-ALL组CR率为57.1%。non-ETP组复发19例,死亡15例;ETP组复发3例,死亡3例。non-ETP-ALL及ETP-ALL组的5年的总生存率(OS)分别为:(77.1±5.3)%vs.(74.5±13.1)%(P=0.979)。两组患儿5年的无事件生存率(EFS)分别为:(64.2±6.0)%vs.(50±13.4)%(P=0.098)。通过Kaplan-Meier分析进行单因素分析显示,诱导失败及复发为影响OS的因素(P<0.05)。采用Cox多因素分析显示,复发为影响预后的独立因素(P<0.001)。纳入所有因素进行logistic回归分析显示,高危险度将直接增加复发风险,具有统计学意义(P=0.047)。结论儿童T-ALL诱导失败及复发为预后影响因素,复发为预后的独立危险因素。non-ETP-ALL组与ETP-ALL组的5年OS及EFS均无明显统计学差异。
- 张蕾岳梅玄立田钟笛箫李娟娟宋泽亮黄贵民刘嵘
- 关键词：白血病T细胞儿童预后
- 后置环磷酰胺方案造血干细胞移植治疗9例湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征疗效分析被引量：2
- 2020年
- 目的探讨后置环磷酰胺(PTCY)方案造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗WAS的临床疗效。方法回顾性分析9例接受PTCY方案allo-HSCT治疗的WAS患儿的临床资料,包括移植前临床评分、供者情况、移植后粒细胞及血小板植入时间,移植后嵌合度及移植并发症。结果9例患儿移植时中位年龄为15(4~108)个月,2例为同胞全相合供者,7例为半相合供者,回输移植物的单个核细胞中位数为15.7(11.3~27.4)×10~8/kg,CD34+细胞中位数为9.5(4.4~26.1)×106/kg。中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为14(12~16)d和15(11~29)d。中位随访时间为20(3~48)个月,所有病例均存活,仅1例患儿发生3度急性移植物抗宿主病(GVHD),无慢性GVHD,所有患儿移植后2周短串联重复序列结合聚合酶链反应(STR-PCR)检测显示为完全供者型嵌合。4例患儿发生巨细胞病毒血症,1例EB病毒血症,1例发生自身免疫溶血性贫血,3例发生免疫性血小板减少。结论PTCY方案allo-HSCT可有效治疗WAS,该预处理方案无严重移植相关并发症,且无混合嵌合发生,并有效减少GVHD。
- 冯顺乔李君惠胡涛张朝霞胡梦泽岳梅宋泽亮刘嵘
- 关键词：异基因造血干细胞移植WISKOTT-ALDRICH综合征
