目的观察小檗碱联合西洛他唑治疗下肢动脉硬化闭塞症(ASO)患者的临床疗效,并探讨其可能的机制。方法采取前瞻性随机对照研究方法,选取2015年5月至2017年5月江苏省中医院诊断明确的间歇性跛行期下肢ASO患者30例纳入研究,随机分为治疗组和对照组,每组15例。对照组接受西洛他唑口服(100 mg/次,2次/d)治疗,治疗组在对照组基础上加用小檗碱口服(0.3 g/次,3次/d),观察其临床疗效,同时在治疗前后检测患者血常规、肝肾功能情况,检测比较内皮祖细胞(EPCs)数量及基质细胞衍生因子1α(SDF-1α)、血管内皮生长因子(VEGF)、内皮型一氧化氮合酶(eNOS)、一氧化氮(NO)水平。结果经过8周治疗,两组治疗前后血常规、肝肾功能、血脂、血糖比较差异无统计学意义(P>0.05),但治疗组收缩压显著低于治疗前[(132.10±8.78)mm Hgvs(136.50±9.31)mm Hg,t=2.377,P=0.041];两组右侧踝/肱指数(ABI)均显著增高(P<0.05),但左侧ABI仅治疗组显著改善(0.73±0.13 vs 0.69±0.15,t=4.075,P=0.003);两组治疗后间歇性跛行距离较治疗前均延长(P<0.05),而治疗组间歇性跛行距离增加值大于对照组[(307.70±119.40)m vs(181.80±29.20)m,t=3.471,P=0.001];治疗后治疗组EPCs数量较治疗前显著增加(0.044±0.007 vs 0.018±0.004,t=12.490,P<0.01),而对照组治疗前后变化差异无统计学意义(P>0.05);两组患者治疗后SDF-1α、eNOS、NO水平均增高(P<0.05,P<0.01),且治疗组治疗后各因子水平均高于对照组(P<0.05);而VEGF水平两组治疗前后差异无统计学意义(P>0.05)。结论小檗碱联合西洛他唑治疗下肢ASO安全性高,具有良好疗效,其可能通过SDF-1α通路影响eNOS及NO的产生进一步导致EPCs数量增加以及功能改变达到治疗目的。