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埃夫里-瓦尔德艾松大学
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45
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相关机构:
吉尼松公司
法国国家卫生及研究医学协会
索邦大学
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相关领域:
医药卫生
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吉尼松公司
法国国家卫生及研究医学协会
索邦大学
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杂合调控元件
本发明涉及驱动基因表达的杂合转录调控元件,特别是杂合启动子,所述杂合转录调控元件通过具有不同组织选择性的至少两个转录调控元件例如以组织选择性方式在不同组织中驱动表达的两个启动子的融合来设计。
费德里克·敏果兹
帕斯夸利纳·科莱拉
编码人类FKRP蛋白的新型多核苷酸
本发明涉及编码人福库汀相关蛋白(FKRP)的合成的多核苷酸,其中所述多核苷酸包含避免从移码起始密码子产生的补充转录物的至少一个突变。所述的多核苷酸可用于,尤其是治疗与FKRP缺陷相关或由“α‑抗肌萎缩相关糖蛋白(“α‑D...
I·理查德
E·吉凯尔-祖伊达
文献传递
用于基因疗法的编码葡萄糖-6-磷酸酶(G6Pase-a)的载体
本发明涉及一种腺相关病毒(AAV)载体,其包含用于在细胞中表达葡萄糖‑6‑磷酸酶‑a(G6Pase‑a)的核酸构建体,该构建体包含编码G6Pase‑a的核酸序列,其中编码G6Pase‑a的核酸序列可操作地连接至人α‑1抗...
路易莎·尤兹
法比安·拉贾斯
朱塞佩·罗齐蒂
合胞素用于将药物和基因靶向递送至肺组织的用途
本发明涉及将药物递送(包括基因递送)靶向至肺组织的药物组合物,该组合物至少包含与合胞素蛋白相关的治疗性药物或基因,及其在预防和/或治疗肌肉损伤或疾病,特别是在使用合胞素蛋白假型化的慢病毒载体颗粒或慢病毒样颗粒基因治疗所述...
A·嘉利
Y·可坎
M·费兰德
文献传递
酸性α-葡萄糖苷酶变体及其用途
本发明涉及酸性α‑葡萄糖苷酶的变体及其用途。
费德里克·敏果兹
基斯配·罗兹提
文献传递
可用作蛋白质异戊二烯化的抑制剂的新型氨基吡啶化合物
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马克·佩先斯基
索菲·布隆代尔
格扎维埃·尼桑
文献传递
用于治疗扩张型心肌病的NRF2激活剂
本发明涉及扩张型心肌病的治疗,特别涉及NRF2激活剂的用途。
I·里夏尔
脊髓性肌萎缩症的治疗
本发明涉及包含血清型9或rh10 AAV衣壳的重组腺相关病毒(rAAV)载体,其用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗方法中。
安娜·布吉贝洛
玛蒂娜·马里诺
萨米亚·马丁
文献传递
用于肌肉和CNS中的基因表达的杂合启动子
本发明涉及新型杂合启动子。本发明还涉及含有所述杂合启动子的表达盒和载体。本文还公开了实施这些杂合启动子的方法,特别是基因治疗的方法。
基斯配·罗兹提
波林·维达尔
具有降低的肝向性和增加的肌肉转导的AAV9和AAVrh74之间的肽修饰的杂合重组腺相关病毒血清型
本发明涉及重组腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白,其是包含至少一个拷贝的包含RGD基序的肽的AAV血清型9(AAV9)和AAV血清型74(AAVrh74)衣壳蛋白之间的肽修饰的杂合体,其中与不具有所述肽的重组杂合AAV衣壳蛋白...
G·龙齐蒂
P·维达尔
F·明戈齐
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