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萨勒普塔医疗公司
作品数:
56
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相关机构:
马里兰州大学
美国政府卫生与公众服务部
全国儿童医院研究所
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相关领域:
医药卫生
历史地理
化学工程
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马里兰州大学
美国政府卫生与公众服务部
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19篇
基因
19篇
寡聚物
16篇
反义
15篇
蛋白
15篇
肌肉
14篇
营养
14篇
肌营养不良
14篇
寡核苷酸
14篇
核苷酸
13篇
位点
12篇
蛋白基因
11篇
靶位
10篇
吗啉
9篇
施用
9篇
靶位点
8篇
聚体
8篇
寡聚体
7篇
组合物
7篇
酰胺
机构
56篇
萨勒普塔医疗...
2篇
马里兰州大学
2篇
美国政府卫生...
1篇
全国儿童医院...
年份
7篇
2023
6篇
2022
8篇
2021
3篇
2020
15篇
2019
7篇
2018
2篇
2017
3篇
2016
2篇
2015
2篇
2014
1篇
2013
共
56
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制备磷酸二酰胺吗啉代寡聚物的方法
本文提供了制备寡聚物(例如吗啉代寡聚物)的方法。本文所述的合成方法可有利于放大寡聚物合成,同时保持合成寡聚物的总产率和纯度。
B.蔡
M.马蒂尼
K.托马斯
R.施马布库
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功能改性的寡核苷酸及其亚单元
提供了包含修饰的亚基间连接和/或修饰的3’端和/或5’端基团的功能改性的寡核苷酸类似物。本公开的化合物可用于治疗疾病,其中抑制蛋白表达或校正异常mRNA剪接产物产生了有益的疗效。
贡纳·J·汉森
德怀特·D·怀勒
蔡宝忠
周明
文献传递
具有修饰的亚基间键和/或端基的寡核苷酸类似物
本发明涉及包含主链的寡聚物,所述主链包含由亚基间键连接的吗啉环结构序列,所述亚基间键使一个吗啉环结构的3’末端连接于邻近的吗啉环结构的5’末端,其中每个吗啉环结构结合于碱基配对部分,使得寡聚物可以以序列特异性方式与靶核酸...
贡纳·J·汉森
亚历山大·查尔斯·鲁道夫
蔡宝忠
周明
德怀特·D·怀勒
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用于肌营养不良的外显子跳跃寡聚物
描述了与人肌营养不良蛋白基因中选定的靶位点互补以诱导外显子2跳跃的反义寡聚物。在各个方面,根据式(I)描述反义寡聚物:<Image file="DDA0002918995210000011.GIF" he="1000" ...
F·J·施内尔
A·索梅莱特
文献传递
功能改性的寡核苷酸及其亚单元
提供了包含修饰的亚基间连接和/或修饰的3’端和/或5’端基团的功能改性的寡核苷酸类似物。本公开的化合物可用于治疗疾病,其中抑制蛋白表达或校正异常mRNA剪接产物产生了有益的疗效。
贡纳·J·汉森
德怀特·D·怀勒
蔡宝忠
周明
靶向人LMNA的寡核苷酸类似物
提供了靶向LMNA的反义寡核苷酸,其用于降低编码早衰蛋白的一种或多种异常剪接的LMNA mRNA同种型的表达。
M.R.埃尔多斯
F.S.科林斯
K.曹
R.科尔
R.K.贝斯特维克
L.B.戈登
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用于肌肉萎缩症的外显子跳跃寡聚体缀合物
描述了与人抗肌肉萎缩蛋白基因中选定的靶位点互补以诱导外显子51跳跃的反义寡聚体缀合物。
M.A.帕西尼
G.J.汉森
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肌营养不良的治疗方法
描述了用引起人肌营养不良蛋白基因外显子跳跃的反义寡核苷酸缀合物治疗患有杜氏肌营养不良(DMD)的患者的肌营养不良的新给药方案。还描述了用反义寡聚物CPP缀合物和镁补充剂治疗患者的方法。
H·孙
L·伊斯特
J·廷斯利
J·埃尔金斯
制备磷酸二酰胺吗啉代寡聚物的方法
本文提供了制备寡聚物(例如吗啉代寡聚物)的方法。本文所述的合成方法可有利于放大寡聚物合成,同时保持合成寡聚物的总产率和纯度。
B.蔡
M.马蒂尼
K.托马斯
R.施马布库
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改进的用于治疗肌营养不良的组合物
描述了通过施用反义分子来治疗肌营养不良的改进的组合物和方法,所述反义分子能够结合人肌养蛋白基因中的选定靶位以诱导外显子跳跃。
E.M.凯
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