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生物医学网络研究财团中心M.P.
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用于范可尼贫血患者的基因疗法
本发明提供了用于在具有减少的FANCA基因产物或无FANCA基因产物的细胞中拯救FANCA表达的组合物和方法。特别地,公开了用于范可尼贫血症的基因疗法的方法和组合物。
J·A·布埃伦
P·里奥
S·纳瓦罗
J·塞维拉
J·C·塞格维亚
A·冈萨雷兹
J·A·卡萨多
G·古奈查
文献传递
用于递送PKLR以治疗丙酮酸激酶缺乏症的慢病毒载体
本公开提供了用于在哺乳动物细胞中表达基因以提供针对丙酮酸激酶缺乏症的基因疗法的多核苷酸盒、表达载体和方法。
J·C·塞戈维亚
M·G·戈麦斯
S·纳瓦罗
N·梅萨
J·布伦
M·G·布拉沃
用于造血细胞的基因修饰的方法
本发明总体上涉及用于造血细胞的基因修饰的方法。具体地,本发明涉及使用前列腺素E2(PGE2)、泊洛沙姆和硫酸鱼精蛋白来增强通过重组逆转录病毒载体进行的转导。本公开的组合物和方法特别适用于基因疗法应用,包含单基因遗传疾病和...
B·比尔德
G·D·沙
J·A·布伦罗恩塞洛
J·C·塞格瓦桑兹
P·瑞欧加尔道
S·纳瓦罗奥尔多纳兹
E·阿尔玛尔扎诺瓦
O·奎恩塔纳布斯塔曼特
C·迈萨努纳兹
K·劳
K·帕特尔
文献传递
用于增强PKLR的基因表达的组合物和方法
本公开提供了用于在哺乳动物细胞中表达基因以便为丙酮酸激酶缺乏症提供基因疗法的多核苷酸盒、表达载体和方法。
J·C·塞格维亚
M·G·戈梅兹
S·纳瓦罗
N·麦扎
J·布埃伦
M·G·布莱沃
用于测量电生理信号的石墨烯晶体管系统
本发明的目的基于石墨烯溶液门控型场效应晶体管(gSGFET)的柔性表皮层和皮层内阵列,其能够记录超慢信号以及典型的局部场电势带宽中的信号。本发明的目的基于用于测量电生理信号的石墨烯晶体管系统,其包括处理单元和至少一个石墨...
A·吉梅拉·布鲁内特
E·马斯维达尔·科迪纳
R·维拉·桑斯
J·A·加里多·阿里萨
X·伊拉·维拉
M·V·桑切斯·比韦斯
文献传递
用于递送PKLR以治疗丙酮酸激酶缺乏症的慢病毒载体
本公开提供了用于在哺乳动物细胞中表达基因以提供针对丙酮酸激酶缺乏症的基因疗法的多核苷酸盒、表达载体和方法。
J·C·塞戈维亚
M·G·戈麦斯
S·纳瓦罗
N·梅萨
J·布伦
M·G·布拉沃
文献传递
用于增强PKLR的基因表达的组合物和方法
本公开提供了用于在哺乳动物细胞中表达基因以便为丙酮酸激酶缺乏症提供基因疗法的多核苷酸盒、表达载体和方法。
J·C·塞格维亚
M·G·戈梅兹
S·纳瓦罗
N·麦扎
J·布埃伦
M·G·布莱沃
用于增强PKLR的基因表达的组合物和方法
本公开提供了用于在哺乳动物细胞中表达基因以便为丙酮酸激酶缺乏症提供基因疗法的多核苷酸盒、表达载体和方法。
J·C·塞格维亚
M·G·戈梅兹
S·纳瓦罗
N·麦扎
J·布埃伦
M·G·布莱沃
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