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桑格摩生物治疗股份有限公司
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相关机构:
陶氏益农公司
剑桥大学
圣拉斐尔医院有限公司
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相关领域:
医药卫生
生物学
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陶氏益农公司
剑桥大学
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2023
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2022
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2021
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2020
7篇
2019
7篇
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从人多能干细胞生成CD4<Sup>+</Sup>效应T细胞和调节性T细胞
本文提供了用于生成CD4阳性效应T细胞和调节性T细胞的改进方法和组合物及其使用方法。
H·方
A·康威
M·C·门德尔
染色体9开放阅读框72基因表达的调节物及其用途
本公开提供用于调节有需要的患者中C9orf72基因转录的组合物及方法,所述患者包括患有C9orf72相关疾病诸如肌萎缩侧索硬化(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)的患者。
J.F.纳汉
A.帕塔马塔
M.萨米
文献传递
细胞因子诱导型含SH2蛋白(CISH)基因的遗传修饰
本公开内容属于基因组工程改造领域,特别是靶向遗传修饰CISH基因。
A·康韦
G·K·李
文献传递
肝特异性构建体、因子VIII表达盒及其使用方法
本发明是处于基因疗法的领域中,具体地是将编码转基因的构建体靶向递送至肝以用于表达有益的(治疗性)蛋白质。具体地说,本发明涉及血友病诸如甲型血友病的治疗。本发明描述用于在肝细胞中表达转基因的组合物和方法。所述转基因可以在染...
B·E·赖利
G·K·李
T细胞受体的靶向破坏
本文公开了使用包括至少一个DNA结合结构域和切割结构域或切割半结构域的工程改造的核酸酶在能够保存细胞活力的条件下用于灭活TCR基因的组合物和方法。还提供了编码核酸酶的多核苷酸,包括编码核酸酶的多核苷酸的载体,包括编码核酸...
G·K·李
D·帕斯乔恩
张雷
靶向修饰的纯合生物体
本文公开了纯合修饰生物体以及制备和使用这些生物体的方法。
Y·多恩
文献传递
MHC细胞受体的靶向破坏
本文公开了使用包括锌指蛋白和切割结构域或切割半结构域的锌指核酸酶(ZFN)在能够保存细胞活力的条件下用于灭活MHC基因的组合物和方法。还提供了编码ZFN的多核苷酸,包括编码ZFN的多核苷酸的载体,包括编码ZFN的多核苷酸...
G·K·李
D·帕斯乔恩
张雷
HTT阻抑物及其用途
本文公开了Htt阻抑物以及使用这些Htt阻抑物的方法和组合物。
S·弗洛里奇
J·C·米勒
D·帕斯乔恩
E·J·瑞巴
B·泽特勒
H·S·张
文献传递
用于朊病毒病治疗的锌指蛋白转录因子
本公开提供了抑制神经系统中朊病毒基因表达的锌指融合蛋白,以及使用该蛋白质治疗朊病毒病的方法。
B.蔡特勒
L.张
线粒体基因组的遗传修饰
本公开文本涉及基因组工程化,尤其是线粒体DNA(mtDNA)的靶向遗传修饰的领域。
米查尔·明丘克
张雷
帕亚姆·A·伽玛吉
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